4 歲男孩果果(化名)終于有望告別每天 16 小時(shí)需要營養(yǎng)支持的日子了,這樣的生活他已經(jīng)過了整整 2 年。5 月 9 日,上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院在海南醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院樂城醫(yī)院全程指導(dǎo)完成替度魯肽 Teduglutide 內(nèi)地首例臨床應(yīng)用,當(dāng)針劑注射入男孩的腹部后,醫(yī)生們也改變" 國際有藥,國內(nèi)無藥 "的治療困境。
(資料圖)
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院蔡威教授表示,短腸綜合征患者尤其是兒童患者的治療需求非常急迫,他們常年困于靜脈營養(yǎng)及其相關(guān)并發(fā)癥,嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。
短腸綜合征(SBS)是一種患病率極低的罕見病,因各種原因?qū)е滦∧c被大部分切除后,腸道有效吸收面積顯著減少所致,該病患者不能維持身體的營養(yǎng)需求,嚴(yán)重影響患兒正常生長需求。近年,通過多方努力,兒童患者預(yù)后顯著改善,在國外發(fā)達(dá)國家的一些腸康復(fù)中心,兒童 SBS 的總生存率已接近 90%。但是,仍有相當(dāng)部分患兒每天過著長時(shí)間靜脈輸入營養(yǎng)液的日子。
2012 年,國際上出現(xiàn)了首款也是唯一獲批應(yīng)用于短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽 2 ( GLP-2 ) 類似物——注射用替度魯肽 Teduglutide。它能改善腸道吸收功能和幫助減少甚至擺脫靜脈營養(yǎng),目前,該藥已在歐美藥監(jiān)體系獲批,用于治療 1 歲及以上的短腸綜合征患者;在日本獲批用于治療 4 個(gè)月及以上的短腸綜合征患者。
2022 年的上海進(jìn)博會(huì)上,該藥首次出現(xiàn)在展臺(tái)上,并符合海南自貿(mào)港博鰲樂城進(jìn)口特許藥械政策。
與此同時(shí),上海新華醫(yī)院蔡威教授與兒消化營養(yǎng)科主任王瑩教授一直在為果果治療。果果罹患先天性腸旋轉(zhuǎn)不良,2021 年發(fā)生了腸扭轉(zhuǎn)腸壞死,在其他醫(yī)院先后經(jīng)歷三次手術(shù)后,原本長 3-5 米的小腸僅剩 35 厘米,腸道有效吸收面積顯著減少,不能維持患者的營養(yǎng)或兒童生長需求,從而引起了孩子營養(yǎng)吸收和代謝功能障礙。術(shù)后兩年多以來,他天天依賴營養(yǎng)支持,治療非常棘手。
在海南省藥品監(jiān)督管理局、博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局、樂城醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局、永達(dá)基金會(huì)等共同努力下,5 月初,果果來到海南醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院樂城醫(yī)院(慈銘博鰲國際醫(yī)院),在新華醫(yī)院專家全程指導(dǎo)下,接受了中國內(nèi)地的首例注射。蔡威教授表示:" 目前中國尚無 SBS 治療藥物獲批,但疾病嚴(yán)重性和臨床急需性不容忽視,希望各方努力能盡快填補(bǔ)中國 SBS 藥物治療的空白。"
作者:唐聞佳
編輯:顧軍
圖:受訪方供圖
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