這一罕見病別名“花季殺手”，“無藥可醫(yī)”已被打破

有這樣一種罕見病好發(fā)于20至40歲的中青年群體，女性多于男性，因此被稱為“花季殺手”。這就是多發(fā)性硬化（MS），一種嚴重、終身、進行性、致殘性的神經(jīng)免疫性疾病。目前我國MS患病總?cè)藬?shù)雖已經(jīng)超過10萬。

據(jù)悉，改善多發(fā)性硬化患者步行障礙的對癥治療藥物氨吡啶緩釋片已于2021年進入國家醫(yī)保目錄，同時，更多DMT藥物進入中國，通過醫(yī)保和創(chuàng)新支付等方式，提高了藥物的可及性，為國內(nèi)患者提供更多價格低、且適合自己病情的藥物選擇，也為緩解多發(fā)性硬化復(fù)發(fā)率，改善步行功能障礙帶來了新希望。

早診早治，延緩疾病進展，減少致殘風險

多發(fā)性硬化早期癥狀容易被忽視，比如手腳發(fā)麻、視力模糊，如果不能得到早期控制或者控制不好，會反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致失明、癱瘓甚至危及生命。所謂“多發(fā)”即疾病具有“時間多發(fā)”和“空間多發(fā)”的特點，“時間多發(fā)”指的是疾病具有明顯的復(fù)發(fā)和緩解的過程，“空間多發(fā)”指的是病變部位多發(fā)，因此，MS的臨床表現(xiàn)不一，可能會有視力下降、肢體感覺、運動障礙等不同的問題。由于其病癥復(fù)雜，極易誤診，導(dǎo)致很多青壯年患者失去了最佳治療時機，耽誤了人生最好的時光。

多發(fā)性硬化癥狀的隱蔽性較強，有幾個主要的癥狀出現(xiàn)時會誤認為是其他疾病而沒有加以足夠重視，導(dǎo)致病情的延誤。例如常見的肢體麻木，很多當成頸椎病、腰椎病；出現(xiàn)肢體無力時，很多時候也被當成睡眠不好，現(xiàn)在的年輕人經(jīng)常熬夜，不會想到是這種罕見病；當出現(xiàn)視力障礙時，很多人看得不清楚就滴眼藥水，沒有去醫(yī)院檢查。

中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科邱偉教授提醒到，“基本都是到了走路出現(xiàn)問題或者大小便有困難才會去醫(yī)院看，這個時候病情已經(jīng)比較嚴重了。所以當患者出現(xiàn)以上癥狀時，應(yīng)該早期去神經(jīng)內(nèi)科或者亞專科進行專業(yè)的診治，以期做到早診早治，延緩疾病的進展，減少疾病致殘的風險。”

規(guī)范治療，保證患者獲得更好生活自理能力

為了防止多發(fā)性硬化疾病復(fù)發(fā)，進行規(guī)范的對因治療，即疾病修正藥物治療（DMT）是關(guān)鍵。隨著患者疾病與治療意識的提高，近年來我國DMT藥物使用率有所提高，達到18%，但距離歐美國家仍有較大差距，存在大量患者緩解期不治療的現(xiàn)象，而長期不治療會導(dǎo)致殘疾的發(fā)生，患者的生活質(zhì)量也因此急劇下降。

中山大學附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科馮慧宇教授提到，“DMT的藥物選擇需要根據(jù)患者病情的程度來定，特別是針對輕中度患者，要綜合考慮DMT藥物的獲益風險比，也就是說選擇效果優(yōu)良，并且安全性也高的藥物。同時，患者的個體需求在藥物選擇時也需要關(guān)注，例如一些育齡期患者有生育計劃，就可以考慮使用代謝較快、洗脫期較短的藥物。“

步行功能障礙是多發(fā)性硬化患者最常見的功能性障礙，從患病開始10年內(nèi)93%患者都會出現(xiàn)步行障礙，高達85%的MS患者以步行障礙為初始癥狀，嚴重影響患者生活，改善患者的步行障礙成為MS治療不可或缺的部分。

中山大學附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科邱偉教授分享到：“去年有兩款MS治療藥物獲批，其中就有1款針對MS患者步行障礙的對癥治療藥物，已經(jīng)通過國家醫(yī)保談判納入國家醫(yī)保目錄。從國外率先使用對癥治療藥物的患者反饋來看，大部分患者的步行功能障礙癥都能得到改善。期待這款藥物可以改善國內(nèi)MS患者的步行障礙，提高他們的生活質(zhì)量和信心。“

河北醫(yī)科大學第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科檀國軍教授也表示：“中國的多發(fā)性硬化患者在國家不斷推動醫(yī)療體制改革的背景下，可以獲得越來越多與世界同步的藥物，這打破了我國MS患者一度無藥可用的局面，也讓醫(yī)生與患者有信心迎戰(zhàn)疾病。現(xiàn)在得了MS并不可怕，規(guī)范的DMT治療是可以保證患者獲得更好的生活能力、自理能力的。“

作者：唐瑋婕

【來源：文匯網(wǎng)】

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