全球滾動:全球首例！英國13歲白血病女孩接受基因療法，奇跡般緩解嚴(yán)重病情

英國一名罹患白血病的13歲女孩，成為首例接受一種開創(chuàng)性療法且病情獲得緩解的患者。

綜合英國《地鐵報》、《鏡報》、BBC報道，Alyssa于2021年5月被診斷出患有“T細(xì)胞急性淋巴性白血病”，在經(jīng)過化療和骨髓移植等常規(guī)治療后，Alyssa的病情仍未有所緩解。

(資料圖)

醫(yī)生告訴她的父母，他們已無能為力，但建議她可以參與一項(xiàng)新療法的臨床試驗(yàn)，Alyssa決定接受。

倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（Great Ormond Street Hospital for Children, GOSH）為Alyssa提供了使用新技術(shù)進(jìn)行編輯的細(xì)胞，這種新型基因療法被稱為堿基編輯（base-edited）。這些細(xì)胞還配備了嵌合抗原受體 (CAR)，使它們能夠在不互相攻擊的情況下搜尋和摧毀癌性T細(xì)胞。

接受治療不到1個月，Alyssa的病情得到緩解，她也得以接受第2次骨髓移植來恢復(fù)免疫系統(tǒng)。在治療3個月后的復(fù)查中，中途再次發(fā)現(xiàn)癌癥的跡象，但最近兩次沒有發(fā)現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)的痕跡，未來Alyssa將繼續(xù)接受監(jiān)測。

Alyssa在聲明中說，她是受到鼓勵才加入臨床試驗(yàn)，這么做不僅為了自己，也為其他孩子。她的母親Kiona也表示，希望這能證明研究是有效的，但愿這種療法能提供給更多的孩童。

急性淋巴性白血病是最常見的兒童癌癥，會影響免疫系統(tǒng)中的B細(xì)胞和T細(xì)胞，這兩種細(xì)胞可對抗病毒和保護(hù)人體。

參與治療的醫(yī)生Robert Chiesa表示，Alyssa病情好轉(zhuǎn)“非常不簡單“，雖然未來幾個月仍須追蹤確認(rèn)結(jié)果，但這是一個非常令人興奮的消息，因?yàn)椤憋@然這是醫(yī)學(xué)的一個新領(lǐng)域，我們可以重新引導(dǎo)免疫系統(tǒng)來對抗癌癥?！?/p>

他們計(jì)劃再招募10名同Alyssa一樣的患者，即常規(guī)治療無效后采用這種新的治療法。如果屆時治療成功的話，他們下一步可以在兒童病情較輕的時候就采用，并且將來還可以用于治療其他類型的白血病。

目前，Alyssa期待著圣誕節(jié)的到來，期待在她姨媽的婚禮上當(dāng)伴娘，騎自行車，回到學(xué)校，“做一些普通人做的事”。

九派新聞記者 梁霞

【來源：九派新聞】