世界快消息！首個(gè)CRISPR治療高膽固醇的方法進(jìn)入人體試驗(yàn)階段

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研究人員希望這種治療方法在人身上能像在動(dòng)物身上一樣有效。如果成功，它可以幫助永久地降低膽固醇水平和心臟病發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)并拯救無(wú)數(shù)的生命。

治療高膽固醇的方法進(jìn)入首次人體試驗(yàn)

高膽固醇是一個(gè)嚴(yán)重的健康問(wèn)題，25%的美國(guó)人都要面對(duì)。這種蠟質(zhì)材料由肝臟產(chǎn)生，可以在我們吃的一些食物中找到。它有兩種不同的類(lèi)型并且都在血液中循環(huán)。第一種類(lèi)型為高密度脂蛋白，在血液中保持健康的數(shù)量可以保護(hù)你不生病。然而低密度脂蛋白會(huì)導(dǎo)致高膽固醇并增加心臟疾病的風(fēng)險(xiǎn)。

當(dāng)然，減少某些食物并專(zhuān)注于健康食物可以幫助降低你的膽固醇水平。還有一種叫做他汀類(lèi)藥物的藥片也可以幫助降低膽固醇。但這兩種藥物都不是治療高膽固醇的可靠方法，因?yàn)樗鼈冃枰獓?yán)格的紀(jì)律和維護(hù)。其他治療膽固醇的藥物也出現(xiàn)了，但它們可能很昂貴。

不過(guò)，這種治療高膽固醇的新方法是一種一勞永逸的療法。一旦服用它將永久性地停用肝臟中的一個(gè)基因，該基因跟清除體內(nèi)多余的膽固醇有關(guān)。據(jù)悉，該基因負(fù)責(zé)控制PCSK9的產(chǎn)生。這種蛋白質(zhì)通常會(huì)阻止多余的膽固醇排出體外。通過(guò)停用該基因，身體可以更好地進(jìn)行自我清理。

動(dòng)物試驗(yàn)的成功

由于治療高膽固醇的方法在動(dòng)物試驗(yàn)已經(jīng)取得了巨大成功，所以它已經(jīng)進(jìn)入人體試驗(yàn)階段。一項(xiàng)針對(duì)猴子的試驗(yàn)看到低密度脂蛋白膽固醇水平在短短兩周內(nèi)下降了70%。然后它將低水平保持了至少兩年。因此，研究人員相信它在人類(lèi)身上可能同樣成功--甚至更成功。

該療法之所以能夠?qū)崿F(xiàn)要?dú)w功于CRISPR，一種研究人員已經(jīng)使用了幾年的基因編輯系統(tǒng)。該系統(tǒng)使研究人員能夠?qū)Ｗ⒂谀承┗颉＿@種治療方法也沒(méi)有使用空心病毒來(lái)向患者提供治療高膽固醇的方法。相反，它使用納米粒子向細(xì)胞傳遞基因指令。

最近看到的其他基因編輯成就還有用于幫助控制蚊子數(shù)量的轉(zhuǎn)基因蚊子。由于基因編輯，我們甚至有一天可以看到低過(guò)敏性的貓。